罕见病“天价药”大降价入医保

　　消息传来，患者和家属都十分激动

　　通过各种政策、医保、保险、救助等措施

　　浙江SMA患者刘强说：

　　我每年自付的药费，将降到一万以内

　　12月3日，一个看似寻常的星期五。早上8点半，21岁的刘强在护工的帮助下，如往常般起床、穿衣、洗漱。直到拿到手机的那一刻，屏幕上一条条“罕见病……”不断弹出，此起彼伏，他才激动地意识到，这是改变自己命运的时刻。

　　当天上午，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，74种药品新增进入目录，其中包括7种罕见病用药。

　　每一个小群体都不应该被放弃

　　“等到了！等到了！”在SMA（脊髓性肌萎缩症）患者群内，各地病友欢呼雀跃。一位SMA大学生患者的妈妈激动得眼泪直流，说听到消息的自己一路走，一路哭……刘强颤抖起来，手心冒汗，对着同一条消息，反复看了一遍又一遍。

　　身为SMAⅡ型患者，在此前长达十余年内，刘强一度无药可治，只能眼看着身体各项机能逐步退化。2019年，首款治疗SMA的特效药诺西那生钠注射液在中国上市，刘强看到一丝希望，可随后“70万元一针”的天价，又让这份希望变得遥不可及。

　　如今，罕见病高值药纳入医保实现零的突破，中国SMA诊疗正式宣布进入医保时代。经历8轮价格协商，曾经的“天价药”诺西那生钠注射液最终以低于3.3万元/针的价格谈判成功。

　　身在浙江的刘强，通过基本医保、大病医保、惠民商业保险的三次报销，以及医疗救助、公益基金，今后用诺西那生钠注射液，年自理费用减至一万以内。

　　手机中，医保谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮说的那句话一遍遍回放——“每一个小群体都不应该被放弃”。

　　被诊断“活不过5岁”的他不屈服

　　异常在刘强1岁半大时开始显现，“教他走路，可他怎么都站不住，双腿特别软。”母亲章晴回忆说。2002年，章晴夫妻连夜赶到杭州，把儿子送进省儿保（浙江大学医学院附属儿童医院）。

　　后来的诊断结果击倒了这个30岁的母亲，章晴在家里连躺了几天起不来床——儿子由于基因片段缺失，导致脊髓性肌萎缩症。

　　熬中药、做针灸和推拿，给儿子挂300元一次的专家号……章晴夫妻穷尽自己的力量带儿子求医。但最终只得到一份活不过5岁的宣判。

　　刘强原以为自己与同龄人最大的不同就是无法蹦蹦跳跳，可后来，肌无力与肌萎缩的发展急剧加快。他一天比一天消瘦，直到变得坐不稳，也无法再将双手举过头顶。

　　由于免疫力差，小时候，刘强几乎每个月就感冒一次。最危急的一次发生在2015年。抗生素迟迟无效，肺炎越来越厉害，刘强一度呼吸不畅。救护车呼啸而来，15岁的他被紧急送进抢救室，一夜后才脱离危险，住院长达20多天。

　　尽管身体每况愈下，但在家人的精心照料下，刘强活过了一个又一个五岁。

　　只剩两根手指灵活的他，等到特效药

　　“等科学发达了，你会好起来的。”虽然一直无药可治，章晴总是用这句话安慰儿子，也安慰自己。

　　有一天，奇迹真的出现了。那是2013年左右，刘强在网上看到国外药企在进行治疗SMA的药物临床试验，有病友将晦涩的英语论文翻译成中文，数据显示疗效不错。

　　微弱的希望突然又将灰暗的生活激活了，刘强第一次开始设想自己的未来。章晴将一位中学电脑教师聘请到家，每周日给儿子上一小时电脑课；上课之余，刘强自学编程，逐渐萌生了做程序员的梦想。

　　2016年，耗费两个月，刘强和一位病友共同开发了一款名为《涂鸦消除》的小游戏，并在手机应用商城上架。尽管最终只有百余人下载，获益几十元，但这人生中的第一桶金，给了刘强莫大的鼓舞。

　　也是那一年，首款治疗SMA的药物“诺西那生钠注射液”在美国上市。三年后，该款药物也在中国上市，SMA不再是无药可医的疾病。

　　他憧憬着，今后能体验校园生活

　　但诺西那生钠注射液70万元一针的定价击破了刘强全家人美好的期盼。“即便首年买一赠三、后续买一赠一，年花费预算还是超过100万元。病情需终身用药，我们普通家庭不可能承担得起。”章晴说。

　　今年年初，刘强病情加重，一度心肺衰竭，章晴夫妻掏空积蓄，给儿子注射了第一针特效药。“买一赠五，现在已经打了五针。”章晴说，用药后，刘强的精神状态转好，呼吸恢复平稳。

　　直到这一天的到来。把特效药纳入医保的谈判视频，章晴仍一遍遍循环播放。“看得真的快哭了，心里有道不完的感谢，感谢政府，感谢国家。”章晴激动地说。

　　随着诺西那生钠注射液进入医保，刘强变得更加努力。尽管进展缓慢，他仍整日对着电脑听课、做题，自学数学和英语。脑海里，设想的未来有了更确切的模样——参加成人自考，体验校园生活。只是，他偶尔也会想，“如果我能在2015年那场大病前得到治疗，该多好。”　　 （刘强、章晴均为化名）