据英国《每日邮报》报道，美国科学家日前表示，一种可治疗接近2000种遗传疾病的药物将在3年内问世，可治疗疾病包括几种类型的囊肿性纤维化及肌肉萎缩。

　　这种药物名为PTC124，目前已通过了小鼠实验，将进行早期人体临床试验。科学家认为，如果进展顺利，新药有望最早于2009年获得生产许可。

　　这种药物的特殊性在于能矫正一种导致数千种疾病的突变。它迫使人体忽视基因突变，生产正常的蛋白质，而非致病蛋白。

　　不过，患者必须终身服用此药。这种药物已在部分患有遗传疾病的患者身上取得可喜的效果。

　　研究小组负责人，美国宾州大学科学家李·斯维尼表示：“数千种遗传疾病能够通过这种方法治疗，这种药物针对多种导致疾病的突变。”

　　研究最新成果发表在4月23日出版的《自然》杂志上，论文称这种药物对于携带有一种导致肌营养不良突变的老鼠起作用。此外，药物还对另外1800多种遗传疾病有效。科学家认为这是有关研究的一次重大突破。

　　“肌肉萎缩症研究”组织的负责人玛丽塔·波什米特称这一结果“振奋人心”，她表示研究人员期待所有临床结果的公布，并希望以此分析这种治疗方法的前景。

　　本报通讯员 雅龙